Studie: Wirkung von Sirolimus bei (kutaner) Sarkoidose
Inhalt:
- Kurzfassung
- Vorgeschichte
- Studienablauf
- Weitere Literatur und Verweise (stets Arbeit)
Kurzfassung
Für eine Studie werden von Dr. Georg Stary (Dermatologie, MedUni Wien) und seinem Team Patienten mit chronisch-aktiver Sarkoidose und kutaner Beteiligung gesucht.
Die Studie untersucht einen neuen Ansatz in der Therapie der Sarkoidose. Dabei wird den Teilnehmern ein mTOR-Inhibitor (z.B. Sirolimus, Everolimus) zunächst topisch und anschließend systemisch verabreicht. Rezente Daten deuten auf eine Wirksamkeit von mTOR-Inhibitoren hin. Die Teilnahmedauer pro Patient beträgt ein Jahr und alle Untersuchungen werden durchgehend am Allgemeinen Krankenhaus der Stadt Wien durchgeführt.
- Hintergrund: News "Genetische Ursache bei familiärer Sarkoidose identifiziert" bei MedUni Wien (2019-05)
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Studienbeschreibung:
Kurzbeschreibung des Studienablaufs
mit Zeitpunkten für Untersuchungen (2019-05-23) -
Kontakt:
Studieninformation mit Kontaktangaben (2019-05-07) -
Workshop:
Zu Beginn der Studie wurde am 23. Mai 2019 auch ein Einführungsvortrag am AKH in Wien abgehalten:
Einladung und Programm Patientenworkshop Sarkoidose (2019-05-03)
Vorgeschichte
Der Hintergrund der Studie sind Publikationen der Forschergruppe um Thomas Weichhart Weichhart Lab,
die Anfang 2017 mit einer Publikation in nature immunology Aufsehen erregten.
Sie machten die Beobachtung, dass Knockout-Mäuse mit ungeregeltem mTOR Granulome wie bei Sarkoidose entwickelten und diese Granulome
schon nach wenigen Tagen Behandlung mit Rapamycin wieder zum Verschwinden gebracht werden konnten (siehe Thema mTOR).
Darüber hinaus konnte auch ein Fallbericht zitiert werden, bei dem eine sich als chronisch präsentierende Sarkoidose nach der Behandlung mit Sirolimus wegen einer Organtransplantation
innerhalb kurzer Zeit scheinbar auflöste (ohne der Frage nach einer Kausalität nachzugehen).
Vom Mausexperiment zum klinischen Versuch war es vielleicht nur ein kurzer Gedanke, die Umsetzung erforderte aber einige Zeit. Letztendlich wurde die gegenständliche Studie Mitte 2018 von der Ethikkomission der MedUni Wien genehmigt:
Studiengenehmigung durch Ethikkommission MedUni Wien
Mit der Förderung der nicht pharmagesponserten Studie durch den Wissenschaftsfonds der Stadt Wien (WWTF Förderung Georg Stary, LS18-058) ist nun - aus Patientensicht endlich - der Startschuß zum Studienbeginn gefallen.
Studienablauf
Studienteilnehmer werden im Lauf der Studie ohne ambulanzübliche Wartezeit gut umsorgt, mit unterschiedlichen Fragebögen zu ihrer
Befindlichkeit gefragt und sarkoidose-typisch untersucht.
Kurzbeschreibung des Studienablaufs
mit Zeitpunkten für Untersuchungen (2019-05-23)
An insgesamt 6 Zeitpunkten im Studienverlauf sollen Gewebeproben der Studienteilnehmer im benachbarten CEMM untersucht werden:
Forschungsförderung CEMM - Sarkoidose (WWTF):
Systems
medicine analysis of sarcoidosis by targeting mTOR in a co-clinical trial in patients and mice
Weitere Literatur und Verweise
- ÄK Wien: Studienteilnehmer gesucht bei DoktorInWien (2019-09)
- ÖGDV: Sarkoidose-Studie (2019-06 ?)
- Prorare: Newsroom MedUni Wien sucht Patienten für Studie zu therapeutischen Möglichkeiten bei Sarkoidose (2019-05-15)
- ÖGDV: News Sarkoidose-Studie (2019-??)
- derStandard: Genetische Ursache bei familiärer Sarkoidose identifiziert (2019-05-09)
- Eine mTOR-Studie mit Azithromycin
startet auch in England. (2019-04-15, hab aber keine Studienanmeldung gefunden)
Anm.: Azithromycin steht auch für das "A" in der CLEAR-Studie. - Sarkoidose-Studien auf clinicaltrials.gov.
- Sarkoidose-Studien auf clinicaltrialsregister.eu.